東大など、ラパマイシンは結節性硬化症モデル動物の自閉症の主な症状を改善することを発見【JAPAN】

東京大学大学院医学系研究科の水口　雅教授らは、東京都医学総合研究所の池田和隆参事研究員ら、順天堂大学の樋野興夫教授らとの共同研究により、自閉症の主症状である社会性相互交流障害がラパマイシン（mTOR（注１）阻害薬の１種）。mTOR阻害薬は、抗腫瘍薬、免疫抑制薬として複数の国で認可されているにより改善することを、２種類の結節性硬化症モデルマウスを用いた動物実験により明らかにしました。

自閉症は社会的相互交流障害、コミュニケーション障害、反復的・常同的行動を主症状とする発達障害です。結節性硬化症は自閉症を高率に合併し、自閉症の基礎疾患の中では頻度が最も高いものです。水口教授らは、結節性硬化症１型、２型（注２）のモデルマウスに社会的相互交流障害があること、おとなに対するラパマイシン投与によりこの障害が改善されること、２型モデル動物の脳内でmTOR系の遺伝子発現や蛋白リン酸化に複数の異常があり、その多くがラパマイシンにより正常化することを見いだしました。
　

自閉症に対する薬物治療は、従来表面的な対症療法がほとんどで、社会的交流障害を改善する効果は乏しかったのです。
　

本研究における成果は、mTOR阻害薬を用いた薬物治療により自閉症の症状を成人患者においても改善しうることを示し、今後の薬物治療の可能性を大きく切り開きました。

【関連サイト】

　・日経プレスリリース

　・東京都医学総合研究所　ホームページ